Phục hồi thị lực bằng liệu pháp gene

Các nhà khoa học thuộc trường Đại học Oxford ở Anh vừa công bố một kết quả thử nghiệm cho thấy, họ có thể phục hồi thị giác cho những người bị mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố nhờ vào phương pháp cấy gene vào võng mạc (gọi là Choroideremia).

Mục đích của liệu pháp y học mới này là thay thế một gene bị khiếm khuyết ở mắt bằng một gene khỏe mạnh. Theo giải thích của các nhà khoa học, khi một gene lỗi xuất hiện sẽ làm cho các tế bào sắc tố ở võng mạc ngừng làm việc và cuối cùng bị chết. Bệnh càng tiến triển nặng, võng mạc sẽ dần co hẹp lại rối dẫn tới mù lòa.

Theo phương pháp điều trị này, các nhà  khoa học tiến hành tách võng mạc rồi tiêm vào bên dưới võng mạc một loại virus có chứa các gene khỏe mạnh. Giáo sư Robert Maclaren chuyên gia về nhãn khoa Đại học Oxford cho biết: “ Gene Choroideremia rất quan trọng vì nó  tạo ra được một loại protein có tên là REP1... Đây là loại protein  bị thiếu ở các tế bào võng mạc do chúng bị chết do gene lỗi gây ra, làm cho tầm nhìn của bệnh nhân ngày càng bị hẹp và cuối cùng mất hẳn. Ưu việt của liệu pháp cấy gene vào võng mạc là đưa protein trở lại tế bào bằng cách sử dụng một loại virus có chứa gene bị thiếu”.

Hiện nay, liệu pháp này đang được thử nghiệm cho 10 bệnh nhân bị mắc bệnh thoái hóa mắt. Các bác sĩ hi vọng liệu pháp điều trị viêm võng mạc sắc tố bằng cấy gene sẽ sớm được ứng dụng rộng rãi, đem lại hi vọng và niềm vui cho hàng trăm nghìn bệnh nhân trên thế giới.

Anh Toby Stroth bệnh nhân thử nghiệm nói: “Kết quả thử nghiệm là rất khả quan. Tôi hi vọng rằng khi hoàn tất đợt điều trị này thị lực của tôi sẽ tốt hơn nhiều. Tôi sẽ nhìn lại được bình thường. Đây thực sự là một bước tiến lớn và rất khác biệt trong ngành y học. Nó sẽ cho phép những người như tôi tiếp cận tốt cận tốt hơn với cuộc sống”.

Còn bệnh nhân Jonathan Wyat cho biết: “Thật tuyệt vời, giờ tôi có thể đọc trên Ipad và điện thoại mà không cần phải phóng thật to màn mình”.

Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu nói rằng, vẫn còn quá sớm để  khẳng định những lợi ích của liệu pháp gene này, song họ đảm bảo rằng,  thị lực của những người bị viêm võng mạc sẽ được cải thiện rõ rệt trong vòng hai năm áp dụng liệu pháp điều trị này mà không có bất kỳ tác dụng phụ nào

Bệnh viêm võng mạc sắc tố là một bệnh mắt di truyền dẫn tới mù lòa. Người ta ước tính, cứ 50.000 người trên thế giới thì có một người mắc phải căn bệnh hiếm gặp này./.