Điều trị dự phòng - ước mơ của bệnh nhân Hemophilia

Điều trị dự phòng thay đổi cuộc sống của bệnh nhân Hemophilia

Đều đặn một tuần 3 lần, cậu bé Nguyễn Văn Hữu Khánh, 14 tuổi mắc bệnh Hemophilia lại vào Viện Huyết học – Truyền máu Trung ương để tiêm thuốc điều trị dự phòng. Chị Nguyễn Thị Hà mẹ bé Khánh cho biết, trước kia, khi chưa được điều trị dự phòng, bé Khánh gần như “thường trú” tại Viện Huyết học Truyền máu TW.

Hai vợ chồng chị phải thay nhau chăm sóc con trong bệnh viện. Tuy nhiên, từ khi được điều trị dự phòng thì cuộc sống của gia đình chị thay đổi hẳn. Sau khi vào viện tiêm thuốc, mỗi lần chỉ mất khoảng tiếng đồng hồ bé được về nhà đi học và sinh hoạt bình thường. Vợ chồng chị cũng có thời gian để đi làm, kiếm tiền nuôi con.

Từng tuyệt vọng vì hai con trai đều mắc bệnh Hemophilia, chị Trần Thị C. ở Hà Nội cũng tìm thấy tia hi vọng khi các con được điều trị dự phòng. “Trước kia, một năm con bị chảy máu từ 40 – 50 lần và phải nhập viện điều trị. Nhà em, có khi hôm trước đưa con lớn vào viện, ngày hôm sau thì con thứ hai cũng bị chảy máu phải nhập viện.

Nhưng từ khi được tiêm thuốc dự phòng, một năm con chỉ bị chảy máu 1-2 lần thôi. Cháu thứ 2 được điều trị bằng thuốc mới (Emicizumab) thì cả năm qua con không bị chảy máu lần nào. Trước kia suốt ngày bạn ấy u uất ngồi trên giường thì bây giờ hoàn toàn thay đổi, linh hoạt, vui vẻ, hòa đồng với các bạn và có thể tham gia một số môn thể thao” – chị C. vui mừng chia sẻ.

Bé Khánh và hai con của chị C. là những bệnh nhân may mắn được tiêm thuốc dự phòng thường xuyên, giúp hạn chế tình trạng chảy máu, hạn chế biến chứng, các bé vẫn có thể học tập, sinh hoạt, vui chơi như bao trẻ bình thường khác.

Sớm áp dụng điều trị dự phòng Hemophilia tại tuyến y tế cơ sở

Tuy nhiên, điều trị dự phòng vẫn là ước mơ của đa số bệnh nhân Hemophilia. BS Nguyễn Thị Mai Giám đốc Trung tâm Hemophilia – Viện Huyết học Truyền máu Trung ương cho biết, ở nước ta ước tính có trên 6.200 người mắc Hemophilia (bệnh máu khó đông). Trong đó mới có khoảng trên 60% người bệnh được chẩn đoán và điều trị.

Hemophilia là bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh là chảy máu khó cầm ở bất kì vị trí nào trên cơ thể, nhưng hay gặp nhất là chảy máu ở khớp, cơ. Chảy máu cơ khớp tái phát nhiều lần dẫn tới biến dạng khớp, teo cơ.

Nếu người bệnh không được phát hiện sớm, chẩn đoán và điều trị đúng cách sẽ dẫn tới những hệ quả không mong muốn như suy nhược, đau đớn, biến chứng và tổn thương khớp vĩnh viễn, hoặc nặng hơn là tử vong do chảy máu ở những vị trí nghiêm trọng.

Những biến chứng đó ảnh hưởng đến chức năng sống và tâm lý người bệnh, làm họ tàn tật, tự ti, hạn chế khả năng giao tiếp, học tập, lao động và đóng góp cho xã hội.

Điều trị dự phòng là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm ngăn ngừa chảy máu, giúp người bệnh có cuộc sống gần như người bình thường.

Ở các nước phát triển, điều trị dự phòng chảy máu và điều trị tại nhà cho người bệnh Hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước.

Trong những năm qua, chất lượng chăm sóc, điều trị Hemophilia tại Việt Nam đã có nhiều tiến bộ như: Các chế phẩm điều trị đa dạng, đầy đủ hơn và được bảo hiểm chi trả khi điều trị tại các bệnh viện; chăm sóc toàn diện được triển khai tại Viện Huyết học Truyền máu Trung ương và các trung tâm lớn; phát triển thêm các trung tâm điều trị Hemophilia vệ tinh…

Năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho một số nhóm người bệnh. Viện Huyết học Truyền máu Trung ương là cơ sở đầu tiên trên cả nước thực hiện điều trị theo phác đồ này.

Kết quả cho thấy, tần suất chảy máu ở người bệnh đã giảm từ 36,6 lần/năm xuống còn 10,6 lần/năm khi được điều trị dự phòng liều thấp bằng yếu tố đông máu tiêu chuẩn; còn 5,9 lần/ năm khi điều trị dự phòng bằng yếu tố đông máu có tác dụng kéo dài.

Tuy nhiên, năm 2021, cả nước mới chỉ có 13,8% người bệnh dưới 18 tuổi mức độ nặng và 2,3% người bệnh trên 18 tuổi mức độ nặng được điều trị dự phòng.

Nguyên nhân là do hệ thống điều trị hemophilia đã được mở rộng nhưng vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu, chưa thực hiện được điều trị tại nhà và tại y tế cơ sở.

Liên đoàn Hemophilia Thế giới đã khuyến cáo, điều trị dự phòng chảy máu là phương pháp điều trị thiết yếu đối với người bệnh hemophilia.

Bác sĩ Nguyễn Thị Mai bày tỏ mong muốn, trong thời gian tới, quy trình điều trị tại y tế cơ sở được phê duyệt. Đó là tiền đề quan trọng để điều trị dự phòng được triển khai rộng rãi hơn tại Việt Nam./.